Avrà come punto di riferimento il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia il “program project” che Telethon sosterrà nel prossimo triennio.
Nei giorni scorsi Il consiglio di amministrazione della più nota fondazione italiana che si occupa di ricerca sulle malattie genetiche ha approvato, su proposta di un comitato scientifico di scienziati di fama internazionale, di adottare come impegno strategico dell’ente uno studio per lo sviluppo di una terapia genica definitiva per alcune forme di Epidemiolisi Bollosa, basata sul trapianto di cute coltivata in laboratorio a partire da cellule staminali geneticamente modificate, già positivamente sperimentato proprio dai ricercatori modenesi e dai clinici dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena. Si tratta di una delle novità del finanziamento Telethon alla ricerca di quest’anno. Il “Program Project” è un vero e proprio programma di ricerca che riguarderà la terapia genica di questa malattia ereditaria della pelle.
Telethon finanzierà il progetto con l’assegnazione di un contributo di 1,6 milioni di Euro. “La modificazione genetica – ha spiegato il prof. Fulvio Mavilio, professore ordinario di Biologia molecolare della Facoltà di Bioscienze e Biotecnologie – consiste nel <trapianto> nelle cellule staminali di una o più copie dei geni mutati nelle forme giunzionali e distrofiche di EB, in particolare quelli per la laminina 5 e per il collagene di tipo 7. I geni vengono inseriti nel genoma delle cellule staminali mediante l’utilizzo di vettori derivati da retrovirus, e in particolare da HIV. Il progetto mira ad iniziare una sperimentazione clinica su alcuni pazienti nell’arco di tre anni”.
L’attività che verrà svolta, coordinata dal prof. Fulvio Mavilio, si appoggia sulla collaborazione di sei gruppi di ricerca italiani di fama internazionale, pionieri della terapia genica e cellulare ed esperti in genetica molecolare e biologia delle cellule staminali. I gruppi collaboratori sono guidati dal prof. Michele De Luca, direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” e dalla prof. ssa Rossella Tupler dell’Università di Modena e Reggio Emilia, dal prof. Luigi Naldini dell’Istituto Telethon – San Raffaele di Terapia Genica (HSR-TIGET) di Milano, dal prof. Gian Luca De Bellis dell’Istituto di Tecnologie Biomediche del CNR di Milano e dalla prof. ssa Caterina Missero del Centro di Ingegneria Genetica dell’Università di Napoli (CEINGE).
Le epidermolisi bollose (EB) sono una famiglia di malattie genetiche rare dovute a difetti di adesione della pelle. Alcune forme di EB sono letali nel periodo perinatale, e non possono essere curate. Le forme meno gravi sono caratterizzate da distacco bolloso della cute, piaghe sfiguranti, infezioni ricorrenti, compromissione delle capacità visive e un rischio molto elevato di tumori della pelle (carcinoma a cellule squamose). Non esistono cure per le EB e le terapie esistenti si limitano al controllo dell’infezione, alla protezione della cute da traumi e al mantenimento di una qualità della vita accettabile.
La sede principale del progetto sarà il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di Modena, una struttura all’avanguardia in Europa per lo sviluppo di terapie cellulari e geniche, realizzata nel 2008 grazie agli investimenti della Fondazione Cassa di Risparmio di Modena e dell’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia. Il Centro ospita Holostem Srl, una azienda biotecnologica frutto della collaborazione tra l’Ateneo emiliano ed il Gruppo Chiesi Farmaceutici di Parma, che ha come missione lo sviluppo industriale della medicina rigenerativa e rappresenta un esempio all’avanguardia di collaborazione pubblico-privato nel settore delle terapie avanzate.
“Due aspetti fondamentali ed altamente innovativi del progetto – ha continuato il prof. Fulvio Mavilio – sono lo sviluppo di nuove conoscenze sulla biologia delle cellule staminali della pelle e lo sviluppo di tecnologie di trasferimento genico di nuova generazione, che mirano a sostituire i vettori di origine virale aumentando la sicurezza e l’efficacia della terapia genica. Le nuove tecnologie mirano al riparo dei geni mutati invece dell’aggiunta di geni sani, una tecnologia complessa basata sulla <ricombinazione omologa> che è attualmente utilizzata per la creazione dei cosiddetti topi transgenici. I ricercatori svilupperanno nuovi strumenti genetici mirati a realizzare la ricombinazione omologa in cellule staminali della pelle”.
Grazie alla sinergia tra Azienda Ospedaliero–Universitaria di Modena e Università degli studi di Modena e Reggio Emilia Modena è all’avanguardia nella cura della malattie rare. Sono, infatti, 13 le Strutture e Unità Operative del Policlinico coinvolte nella sorveglianza, diagnosi e cura di molte di circa 300 patologie.
“Il finanziamento concesso da un’istituzione prestigiosa come Telethon, tra le più impegnate nel sostegno alla ricerca in Italia, destinati a gruppi di ricercatori del nostro Ateneo – ha commentato il Rettore prof. Aldo Tomasi – ci riempiono di orgoglio, soprattutto perché proposti da una commissione scientifica internazionale, assolutamente indipendente e competente per apprezzare il valore e la qualità intrinseca dei progetti candidati. L’Università di Modena e Reggio Emilia si dimostra ancora una volta capace di esprimere valide professionalità in campo medico-sanitario e di proporre progetti di ricerca quando ne sussistono le condizioni, come nel caso del Centro di Medicina Rigenerativa Stefano Ferrari e dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, capaci di raggiungere l’eccellenza. Ai gruppi del prof. Fulvio Mavilio, del prof. Michele De Luca, della prof. ssa Rossella Tupler va il plauso di tutto l’Ateneo, perché con la loro attività, pur condotta in condizioni di difficoltà per i ridotti finanziamenti pubblici che il nostro Paese destina alla ricerca, riescono ad intercettare, grazie alla qualità dei progetti, importanti e fondamentali risorse private, necessarie per fare avanzare la ricerca di base e clinica, tanto essenziale per migliorare le terapie e le condizioni di vita dei malati”.
In totale sono 12,3 milioni di euro – 2,3 milioni in più rispetto al 2009 – i fondi stanziati quest’anno da Telethon per progetti di ricerca che si svolgeranno in istituti di ricerca pubblici o privati non profit. Con questi fondi sono stati finanziati 40 progetti incentrati su diverse patologie di origine genetica, che coinvolgeranno ben 73 laboratori di ricerca distribuiti sull’intero territorio nazionale, oltre al primo anno di 3 programmi di ricerca multicentrici.